1投与で4億円超！米FDAが承認した「血友病B」遺伝子治療薬の全貌

米食品医薬品局（FDA）は11月22日、アデノ随伴ウイルス（AAV）ベクターを用いた血友病Bの遺伝子治療薬Hemgenix（一般名etranacogene dezaparvovec）を承認した。同薬剤による治療は1回の投与で完了するが、価格は1回当たり350万ドル（1ドル138円換算で約4億8300万円）に上るという。