ベクターの最終段階の結果をチェックする様子写真:ユニフォトプレス

大手製薬会社が専業企業を買収

 大手製薬会社は医薬品の大きなブレークスルー達成に長年苦労してきたが、遺伝子治療が約束の地になるかもしれない。遺伝子治療は多くの遺伝性疾患に役立つ可能性があり、大手製薬会社がM&A(合併・買収)を行っている。

 スイスの大手製薬であるロシュ・ホールディング(RHHBY)は先週、バイオ医薬品会社で、目の遺伝性疾患と血友病の遺伝子治療薬を持つスパーク・セラピューティクス(ONCE)の買収で合意した。買収価格は1株当たり114.50ドル(総額48億ドル)で、買収発表前の株価に対するプレミアムは100%を超えている。昨年には、スイスの製薬大手のノバルティス(NVS)がAveXisを87億ドルで買収した。同社は脊髄性筋萎縮症の遺伝子治療薬を手掛けている。

 現時点で遺伝子置換療法として米食品医薬品局(FDA)に認可されているのは、スパーク・セラピューティクスの目の遺伝子治療薬ラクスターナだけだ。しかし、ノバルティスの脊髄性筋萎縮症の遺伝子治療薬が今後数カ月以内にFDAに認可される可能性があるほか、バイオ医薬品会社のサレプタ・セラピューティクス(SRPT)のデュシェンヌ型筋ジストロフィーに対する遺伝子治療薬の臨床試験は素晴らしい結果を残している。ちなみにFDAは、一般的な3段階の臨床試験を実施しなくても遺伝子治療薬の認可を検討する意向を示している。これはFDAが画期的な治療の早期実現を求めていることを反映したものだ。